فشل أول تجربة أمريكية لعلاج مرض نادر باستخدام التعديل الجيني!
14/02/2019 | 9:45 م 0 comments
أعلن باحثو مؤسسة "Sangamo Therapeutics" أن نتائج أول تجربة بشرية لتقنية تعديل الجينات الوراثية، بهدف علاج مرض نادر في أمريكا، كانت مخيبة للآمال.
أعلن باحثو مؤسسة "Sangamo Therapeutics" أن نتائج أول تجربة بشرية لتقنية تعديل الجينات الوراثية، بهدف علاج مرض نادر في أمريكا، كانت مخيبة للآمال.
وبعد الترحيب بتجارب التعديل الجيني باعتباره الأمل الأفضل في علاج الاضطرابات الوراثية، استخدمت تجربة "Sangamo" بروتينات تربط بين أجزاء مستهدفة من الحمض النووي، لتقديم العلاج الجيني لثلاثة مرضى يعانون من اضطراب وراثي نادر، يعطل قدرتهم في معالجة بعض السكريات، ما يسبب تراكما مدمرا في الدماغ والعظام.
ولكن بعد مرور عام و9 أشهر على بدء التجربة، بقيت مستويات السكريات الضارة لدى المرضى على حالها بشكل فعال، ما يلقي بظلال من الشك المخيب للآمال على آفاق "علاج" الجينوم.
وتشمل أحدث التطورات في مجال تعديل الجينات، تقنية CRISPR الحائزة جائزة نوبل، ولكن الطريقة هذه جديدة جدا في مجال التجارب البشرية.
واستخدم علماء "Sangamo" التقنية المطورة لاستهداف الجينات التي ترمز لاثنين من الاضطرابات ذات الصلة: "mucopolysaccharidosis" النوعين "MPS I" و"MPS II".
إقرأ المزيد بعد انتقاد التجربة الصينية.. عالم أمريكي يطور أجنة بشرية معدلة جينياويسبب "MPS I" الإصابة بمتلازمة "Hurler"، أي نقص في الإنزيم الذي يكسر سلاسل السكر المعقدة المسماة (glycosaminoglycans)، لدى الأشخاص الأصحاء.
ولدى أولئك الذين يعانون من متلازمة "Hurler"، يتراكم "glycosaminoglycans" في الجسم، ليصبح ساما ويسبب الصمم ومشاكل القلب وتشوهات المفاصل والعمود الفقري والتدهور العقلي.
وفي التجربة، منحت مؤسسة "Sangamo" تسعة مرضى جينات بديلة، ويبدو أنها نجحت (بالمعنى التقني). ورأى العلماء أن استبدال الجينات نجح وتسبب في الحد الأدنى من الآثار الجانبية. وبدأت أجسام المرضى في إنتاج المزيد من الإنزيم المفقود.
وجرت عملية تغيير جينات اثنين من المشاركين في الدراسة، على الأقل، ولكن التجربة لم تنجح في علاج المرض بحد ذاته.
وفي النتائج الأولية التي أُبلغ عنها، شهدت مستويات الإنزيم لدى المشاركين زيادات مشجعة، وكشفت اختبارات البول عن انخفاض مستويات "glycosaminoglycans". ولكن التحسينات هذه لم تستمر.
وفي النتائج الحالية، لم تُظهر مستويات "glycosaminoglycans" تغييرا ملموسا لدى المرضى، بل ازداد بعضها، حسب قول ساندي ماكراي، الرئيس التنفيذي لمؤسسة "Sangamo".
ويعتقد العلماء أن العلاج قد يستمر في الجرعات العالية، ولكن نتائج اليوم يمكن أن تكون مخيبة لآمال المرضى.
المصدر: ديلي ميل
زيارة الموضوع الاصليفشل أول تجربة أمريكية لعلاج مرض نادر باستخدام التعديل الجيني!
موقع قولي غير مسئول عن المحتوي المعروض، فهو مقدم من موقع اخر (سياسة الخصوصية)
تقنية الطباعة الحيوية ثلاثية الأبعاد قد تشكّل مستقبل علاج مرض السكري صحة الجزيرة نت
ابتكر باحثون تقنية جديدة لعلاج مرض السكري، باستخدام حبر حيوي مستخلص من أنسجة البنكرياس وتقنية الطباعة الحيوية ثلاثية الأبعاد.
«صحة المصريين» تحت «ميكروسكوب» الفحص المبكر.. 13 مليونا فى مبادرة «الأمراض المزمنة».. وخدمات علاجية لـ 795 ألفا - الأهرام اليومي
«صحة,المصريين»,تحت,«ميكروسكوب»,الفحص,المبكر,13,مليونا,فى,مبادرة,«الأمراض,المزمنة»,وخدمات,علاجية,لـ,795,ألفا
العلامات والتشخيص والعلاج... ما هو مرض ألزهايمر؟
مع تقدمنا في العمر، تتقلص أدمغتنا بشكل طبيعي، وتتباطأ عمليات التفكير لدينا. ومع ذلك، في مرض ألزهايمر تختلف التغيرات التي تحدث في الدماغ.
هل يمكن علاج مرض القولون التقرحي بالكورتيزون؟.. حسام موافي ي مصراوى
هل يمكن علاج مرض القولون التقرحي بالكورتيزون حسام موافي يجيب فيديو | مصراوى
الأنيميا: العلاج بتعديل الجينات أمر بعيد المنال لمعظم الأشخاص المصابين بمرض فقر الدم المنجلي - BBC News عربي
.لا يستطيع العديد من المصابين بمرض فقر الدم المنجلي في نيجيريا تحمل تكاليف العلاج ويعانون من الألم لسنوات
التهاب الغضروف الضلعي.. الأعراض والأسباب والعلاج الشرق للأخبار
التهاب الغضروف الضلعي يصيب الغضروف الذي يربط الضلع بعظم الصدر ، وقد يشبه الألم الناتج عن التهاب الغضروف الضلعي الألم المصاحب للنوبة القلبية أو أمراض القلب . الشرق للأخبار
ستحصل عليه كيت.. ما هو العلاج الكيميائي الوقائي؟ سكاي نيوز عربية
أعلنت كيت ميدلتون، أميرة ويلز، يوم الجمعة، إصابتها بمرض بالسرطان وخضوعها للعلاج الكيميائي الوقائي، في خبر يمثل صدمة حزينة لبريطانيا.
فشل أول تجربة أمريكية لعلاج مرض نادر باستخدام التعديل الجيني! لكل داء دواء أعلن باحثو مؤسسة "Sangamo Therapeutics" أن نتائج أول تجربة بشرية لتقنية تعديل الجينات الوراثية، بهدف علاج مرض نادر في أمريكا، كانت مخيبة للآمال.
التعليقات علي فشل أول تجربة أمريكية لعلاج مرض نادر باستخدام التعديل الجيني!